Si informano gli utenti dei Registri Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito dell’entrata in vigore della Determina AIFA n. PRES/1249/2025 (come da avviso in G.U. n. 233 del 07 ottobre 2025), a partire dal 08/10/2025 è possibile utilizzare il medicinale CASGEVY, in regime di rimborsabilità SSN, mediante registro di monitoraggio per ciascuna delle seguenti indicazioni terapeutiche:

• Casgevy è indicato per il trattamento della ß talassemia trasfusione dipendente (transfusion dependent ß thalassemia, TDT) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni e fino a 35 anni inclusi per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem cell, HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo di HSC con antigene leucocitario umano (human leukocyte antigen, HLA) compatibile.
• Casgevy è indicato per il trattamento dell’anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) severa in pazienti di età pari o superiore a 12 anni e fino a 35 anni inclusi con crisi vaso occlusive (vaso occlusive crises, VOC) ricorrenti, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo di HSC con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile.

Le prescrizioni relative unicamente alle indicazioni rimborsate dal Servizio Sanitario Nazionale, attraverso la citata pubblicazione, dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nelle schede cliniche, scaricabili in formato .zip, dalla lista dei "Registri e PT attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Si specifica infine che, a partire dal 08/10/2025, i registri in oggetto sono disponibili sulla piattaforma web e che per le indicazioni sopra riportate è stato garantito l’accesso al Fondo per i farmaci innovativi (Legge n. 207 dell'24 dicembre 2024), pertanto si invitano i referenti regionali a procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati, accedendo al sistema.

Ufficio Registri di Monitoraggio