Si informano gli utenti dei Registri dei Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n. 64 del 16/03/2024, a partire dal 17/03/2024 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale ZOLGENSMA per la seguente indicazione terapeutica:

• trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 kg:
  • con diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio dei sintomi nei primi 6 mesi di vita, oppure
  • con diagnosi di SMA 5q (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 3 copie del gene SMN2).

Si specifica che, a partire dal 17/03/2024 il registro in oggetto è disponibile sulla piattaforma web e che per l’indicazione sopra riportata è stato garantito l’accesso al Fondo per i farmaci innovativi (Legge n. 232 dell'11 dicembre 2016). A tal riguardo, vista l’importanza della puntuale tracciatura dei dati e al fine di permettere l’accesso alle strutture sanitarie pubbliche al Fondo dei farmaci innovativi, si ricorda ai referenti regionali di procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati accedendo al sistema.

Si ricorda che le prescrizioni relative unicamente alla indicazione rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale, attraverso la citata pubblicazione, dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista "Elenco_Registri di monitoraggio AIFA_attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Ufficio Registri di Monitoraggio